近日，中关村发展集团直投项目健达九州公布，公司光遗传学核心管线GA001的注册临床试验，在眼和视光疾病国家临床医学研究中心——上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心，顺利完成中国首例临床参与者入组及给药，并完成给药后安全性观察。经项目安全审查委员会评估，该临床参与者未发生严重不良事件及特别关注的不良事件，目前状态良好，生命体征平稳。这一进展标志着中国原创光遗传学技术在遗传性致盲眼病临床转化领域取得关键进展。

本项研究是评价GA001注射液治疗视网膜色素变性临床参与者安全性、耐受性及初步有效性的注册临床试验。首例临床参与者给药前，研究团队围绕入排标准、手术操作、药物管理、风险预案及随访评估等环节进行了充分准备；给药过程由眼科、药学、护理及临床研究等多学科团队共同协作完成。后续，研究团队将严格按照临床试验方案，继续对该参与者进行长期安全性随访及疗效相关指标的动态监测，确保数据完整性并保障临床参与者安全。

视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）是一组由遗传因素引起的进行性视网膜退行性疾病，由于RP致病基因种类繁多、遗传机制复杂，多数患者长期缺乏有效治疗手段。

GA001是健达九州光遗传学平台率先进入注册临床验证的代表性管线，目标适应症为遗传性致盲眼病视网膜色素变性。GA001基于公司自主发现的新型高灵敏度光敏蛋白，通过定向转导至视网膜神经节细胞，以实现视觉功能重建。与针对单一致病基因进行修复或替代的传统基因治疗路径不同，光遗传学治疗主要通过赋予视网膜残余神经细胞感光能力，尝试绕过已经受损或丢失的感光细胞，重新建立外界光信号与视觉神经通路之间的联系。GA001不以特定致病基因为治疗前提，具备基因型非依赖性，有望为不同致病基因背景、尤其是处于疾病中晚期的RP患者提供新的治疗选择。

据悉，健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，致力于开发针对中枢及眼科疾病的创新基因治疗方案。公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。在健达九州成立当年，集团旗下中关村资本领投其天使轮融资，并积极协助企业链接产业资源，为其初创期研发与运营注入动能。在耐心资本的陪伴支持下，GA001已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格（ODD）、快速通道资格（FTD）认定，并获中国CDE临床I期许可，先后入选中关村论坛十大科技成果、工业和信息化部国际领先科技成果、中国残联科技助残创新案例。

近年来，中关村资本始终坚持“投早、投小、投长期、投硬科技”，提供多层次、接续式耐心资本服务，专注人工智能、集成电路、医药健康、新能源、新材料等领域高精尖项目，打造全生命周期产业基金体系。