近日，中关村发展集团投资企业健达九州公布，公司化学遗传学核心管线GA002注射液的I/Ⅱ期注册临床研究在首都医科大学宣武医院完成首例受试者入组给药。这标志着中国自主研发的化学遗传学精准治疗技术，首次在癫痫领域进入临床安全性和疗效验证阶段。

图片来源：健达九州

本项临床研究由首都医科大学宣武医院牵头开展，赵国光教授担任主要研究者。后续，研究团队将严格按照临床研究方案和相关法规要求，稳步推进受试者入组、治疗、随访及数据评价工作，持续积累GA002的临床证据，推动中国原创化学遗传学技术在难治性癫痫领域的临床转化，为患者探索更加精准、可控的创新治疗方案。

癫痫是全球常见的慢性神经系统疾病之一，对于这一患者群体，虽然目前已有抗癫痫药物、外科手术及神经调控等多种治疗手段，但仍有部分患者长期无法获得满意的疾病控制。尤其对于药物治疗无效，同时因病灶位置、功能区受累或其他原因无法接受传统切除或毁损性手术的患者，临床治疗选择仍然十分有限。

GA002是健达九州基于化学遗传学技术平台自主开发的难治性局灶性癫痫精准基因治疗药物，也是公司化学遗传学平台进入注册临床验证的核心管线之一。据介绍，与传统抗癫痫药物的全身性作用及部分不可逆外科治疗方式不同，GA002从异常神经环路入手，通过递送载体，将自主改造的抑制性受体定向表达于癫痫病灶区域，并通过特异性配体按需激活目标受体，实现对病灶神经元异常放电的局部、可逆和可控调节。这一技术路径试图在传统药物治疗和不可逆外科干预之外建立新的疾病干预方式，为现有药物疗效不佳、又不适合传统手术治疗的难治性局灶性癫痫患者探索新的治疗选择。

健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，致力于开发针对中枢及眼科疾病的创新基因治疗方案。公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。在健达九州成立当年，中关村发展集团旗下中关村资本领投其天使轮融资，并积极协助企业链接产业资源，为其初创期研发与运营注入动能。前不久，公司光遗传学核心管线GA001也顺利完成中国首例临床参与者入组及给药，并完成给药后安全性观察。