近日，中关村发展集团投资项目沙砾生物子公司微滔生物的核心在研产品GT801，获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药认定，用于治疗自身免疫性溶血性贫血（Autoimmune Hemolytic Anemia，AIHA）。

根据FDA官网关于孤儿药认定的说明，该认定旨在鼓励针对罕见疾病的药物研发。获得认定的产品在满足相关条件时，可享有合格临床试验费用税收抵免、上市申请用户费用豁免等激励，并有机会在获批上市后获得七年孤儿药市场独占权。此次认定是GT801面向自身免疫性疾病开发的重要进展，为该项目后续在美国推进AIHA适应症研发提供了重要政策支持。

沙砾生物创立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，致力于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。公司在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台和多元化研发管线。微滔生物为沙砾生物子公司，专注于体内CAR-T细胞疗法创新，致力于为肿瘤患者和自身免疫疾病患者提供颠覆性的治疗方案。

依托专业的行业研判，中关村发展集团旗下中关村资本精准捕捉到企业核心竞争力，于2025年7月投资沙砾生物，为其创新研发注入资本动能。此外，中关村资本还为企业提供了全方位的投后服务，积极对接投资机构及中关村论坛等平台资源，深度赋能企业成长，加速科研成果转化落地。

聚焦AIHA治疗需求,GT801探索靶向B细胞的新路径

AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。患者可出现贫血、乏力、气促等症状，严重时可能危及生命。部分患者在接受多线治疗后仍难以获得充分的疾病控制，需要新的治疗选择。

近年来，靶向CD19的CAR-T细胞疗法在难治性AIHA中的临床探索，为通过清除B细胞干预疾病提供了新的研究方向。如何在持续评估安全性与有效性的基础上，进一步简化治疗流程、提高治疗可及性，是这一领域值得探索的课题。

GT801是一款基于mRNA与T细胞靶向脂质纳米颗粒（LNP）递送技术的在研体内CAR-T产品。通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，GT801旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。该产品基于可电离阳离子脂质及CLAMP技术平台，通过独特的T细胞靶向VHH抗体及其与LNP的定点定量偶联设计，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，实现CAR在体内的高效表达。GT801能在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，并能支持重复给药，作为低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，有望突破体外细胞疗法的高成本、长制备周期的商业化瓶颈。

据悉，在2026年美国基因与细胞治疗学会年会上，GT801以壁报形式披露了其在自身免疫性疾病患者中的初步临床研究结果。其中，2例自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者接受GT801治疗后均达到完全缓解（CR）：1例患者在第4周达到CR，并在第8周及第3个月评估时保持CR；另1例患者在第10周达到CR。研究同时观察到持续的外周血B细胞清除，以及血红蛋白水平升高、乳酸脱氢酶、间接胆红素及网织红细胞计数下降，显示出GT801在AIHA治疗中的初步临床活性。